Concedida autorização de comercialização do primeiro tratamento modificador da doença para deficiência de DAA

Irá ser lançado o primeiro tratamento modificador da doença aprovado para doentes com idade igual ou superior a 18 meses, com deficiência da descarboxilase dos L-aminoácidos aromáticos (d-DAA), sendo a primeira terapêutica genética administrada diretamente no cérebro.