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Jornal Médico | PROFISSÃO

IDENTIFICAÇÃO DE BIOMARCADORES DE RESISTÊNCIA/

/RESPOSTA A FÁRMACOS EM MIELOMA MÚLTIPLO
PROJECTO-PILOTO NA ORIENTAÇÃO DE DECISÕES

TERAPÊUTICAS PERSONALIZADAS

No final deste
projeto-piloto,
espera-se
identificar pela
primeira vez
um painel de
microRNA que
permita distinguir
precocemente

os doentes
respondedores
e os doentes
refratários/
Rui Bergantim, investigador do i3S e da Faculdade de Medicina da U.Porto, foi o vencedor da Bolsa /recidivantes
de Investigação em Mieloma Múltiplo – uma iniciativa da Associação Portuguesa Contra a Leucemia
(APCL), da Sociedade Portuguesa de Hematologia (SPH) e da Amgen Biofarmacêutica, pelo seu às opções de
projeto Identifying microRNAs as biomarkers of drug resistance in multiple myeloma patients: a pilot tratamento
project to contribute to guiding personalized therapeutic decisions. Na foto, o investigador recebe disponíveis
o prémio – no valor de 15 mil euros – das mãos do secretário de Estado da Saúde, Manuel Delgado

O mieloma múltiplo (MM) é tendo uma sobrevivência importantes reguladores 4. Estabelecer correlações
uma neoplasia hematológica extremamente curta. É uma celulares da expressão de vários entre os resultados obtidos
caracterizada pela proliferação neoplasia com grande impacto genes, sendo fundamentais neste projeto com a resposta
clonal de plasmócitos na medula negativo na qualidade de vida na patofisiologia de muitas aos fármacos por parte dos
óssea e produção de uma proteína dos doentes e seus familiares. neoplasias e na modulação de doentes com MM e o desfecho
clonal detectável no sangue e/ou A refratariedade aos fármacos/ resposta a fármacos. do tratamento em termos de
urina com subsequente lesão de recidiva é um dos maiores Assim, os principais objetivos do sobrevidas livre de doença e
vários órgãos, como por exemplo obstáculos ao seu tratamento, projeto de investigação são: global, de modo a contribuir
o rim. O MM é uma neoplasia rara dificultando o sucesso terapêutico 1. Identificar um painel de para a estratificação dos
(1% de todas as neoplasias), sendo inclusive de fármacos mais microRNA que se possam pacientes e terapêutica
a segunda neoplasia hematológica recentes e inovadores. Esta tornar bons biomarcadores individualizada.
mais frequente. situação constitui um importante da resistência/resposta aos No final deste projeto-piloto,
A introdução de novos desafio na abordagem inibidores de proteassoma espera-se identificar pela
fármacos, como os destes doentes, impondo-se e imunomoduladores em primeira vez um painel
inibidores de proteassoma a necessidade de encontrar doentes com MM; de microRNA que permita
e os imunomoduladores, formas de estratificar e orientar 2. Estabelecer padrões distinguir precocemente os
no tratamento de MM tem as decisões terapêuticas. Até ao de associação entre os doentes respondedores e os
proporcionado uma melhoria momento não existem descritos microRNA identificados doentes refratários/recidivantes
significativa na sobrevida livre de nenhuns biomarcadores capazes neste projeto, principais às opções de tratamento
doença e sobrevida global destes de fazer essa estratificação de alterações citogenéticas disponíveis. Posteriormente,
doentes. No entanto, ainda é uma forma eficaz. relacionadas com MM e outras será necessário validar este
neoplasia considerada incurável, O MM carateriza-se por grande características clínicas; painel em muitas outras
sendo o seu comportamento instabilidade genómica com 3. Explorar o conceito de amostras colhidas ao longo deste
clínico variável. Enquanto múltiplas alterações entre plasmócitos circulantes no projeto de modo a contribuir
alguns doentes têm sobrevidas as quais a desregulação dos sangue periférico como para uma melhor abordagem
longas, outros rapidamente se microRNA. Estes são pequenas biópsias líquidas, de modo a terapêutica destes doentes, com
tornam refratários ao tratamento moléculas não codificadoras, evitar a realização de biópsias objetivo final de melhorar a sua
ou recidivam precocemente, mas que constituem ósseas invasivas e dolorosas; qualidade de vida.

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Agosto 2017